Innovative Medikamente bedeuten oft neue Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und Fortschritte in der Gesundheitsversorgung für die Öffentlichkeit. Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) führt eine umfassende Bewertung vorgeschlagener Arzneimittel auf der Grundlage notwendiger Studiendesignelemente und anderer Faktoren durch, die für einen Arzneimittelantrag erforderlich sind. Mit Stand vom 31. Dezember 2023 hat die FDA im Jahr 2023 insgesamt 55 neue Medikamente zugelassen, darunter 37 neue molekulare Einheiten und 18 biologische Produkte. Im Folgenden finden Sie eine Zusammenfassung und Einführung zu neuen Arzneimitteln mit molekularen Einheiten, die im Jahr 2023 vom CDER zugelassen wurden. Dieser Artikel umfasst keine neuen therapeutischen Biologika, Impfstoffe, Allergieprodukte, Blut und Blutprodukte, Plasmaderivate, Zell- und Gentherapieprodukte oder andere zugelassene Produkte vom Center for Biologics Evaluation and Research im Jahr 2023.
Brenzavvy
Am 20. Januar 2023 gab Theracos Bio Pharmaceuticals bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Brenzavvy als Ergänzung zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes zugelassen hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Bexagliflozin. Bexagliflozin ist ein Natrium-Glucose-Cotransporter-2-Hemmer (SGLT2). Dieses Produkt kann nicht bei Patienten mit Typ-1-Diabetes oder zur Behandlung einer diabetischen Ketoazidose sowie bei Patienten, die gegen Bexagliflozin allergisch sind, angewendet werden. Es ist nicht für Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium oder solche, die sich derzeit in Behandlung befinden, geeignet. Behandlung von Typ-2-Diabetes bei Dialysepatienten.
Jaypirca
Am 27. Januar 2023 gab Eli Lilly bekannt, dass die FDA die Zulassung ihres BTK-Inhibitors Jaypirca der neuen Generation beschleunigt hat, der zur Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (Mantelzell-Lymphom) nach Erhalt von mindestens zwei systemischen Linien geeignet ist Therapie (einschließlich BTK-Inhibitoren). MCL) erwachsene Patienten. Der Wirkstoff dieses Produkts ist Pirtobrutinib, der erste und einzige von der FDA zugelassene nichtkovalente (reversible) BTK-Inhibitor und der erste weltweit.
Orserdu
Am 27. Januar 2023 erteilte die FDA Elacestrant, einer Tochtergesellschaft von Menarinis Tochtergesellschaft Stemline Therapeutics, die beschleunigte FDA-Zulassung unter dem Handelsnamen Orserdu für postmenopausale Frauen mit ER+-, HER2-- und ESR1-Mutationen, deren Krankheit danach fortgeschritten ist mindestens eine endokrine Erstlinientherapie. oder erwachsene männliche Patienten mit fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs. Elacestrant ist ein selektiver Östrogenrezeptormodulator (SERD), der den Östrogenrezeptor dosisabhängig abbauen und die Östradiol-abhängige ER-gesteuerte Gentranskription und das Tumorwachstum hemmen kann. Dies ist auch von der FDA zugelassen. Das erste zugelassene orale SERD.
Jesduvroq
Am 1. Februar 2023 gab GlaxoSmithKline bekannt, dass die FDA die Vermarktung seines Hypoxie-induzierbaren Faktor-Prolylhydroxylase-Inhibitors (HIF-PHI) Jesduvroq genehmigt hat. Der Wirkstoff dieses Produkts ist Daprodustat, das zur Behandlung von Dialysepatienten geeignet ist. Jesduvroq ist nicht für die Anwendung bei Erwachsenen mit Anämie geeignet, die durch eine seit mindestens vier Monaten bestehende chronische Nierenerkrankung verursacht wird und die nicht dialysiert werden. Jesduvroq ist das erste orale Medikament, das in den USA zur Behandlung von durch chronische Nierenerkrankungen verursachter Anämie vermarktet wird.
Filspari
Am 17. Februar 2023 gab Travere Therapeutics bekannt, dass die FDA die Zulassung seines Medikaments Filspari beschleunigt hat, dessen Wirkstoff Sparsentan ist, ein Endothelin- und Angiotensin-II-Rezeptor-Antagonist. Dies ist das zweite von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von IgA-Nephropathie bei Erwachsenen.
Skyclarys
Am 28. Februar 2023 gab Reata Pharmaceuticals bekannt, dass die FDA einen neuen Arzneimittelantrag für den Nrf2-Agonisten Skyclarys zur Behandlung der Friedreich-Ataxie (Friedreich-Ataxie) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren genehmigt hat. Skyclarys ist das erste und einzige Medikament, das für Patienten mit Friedrich-Ataxie geeignet ist. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Omaveloxolon, das von der US-amerikanischen FDA die Auszeichnungen „Orphan Drug“, „Fast Track“ und „Rare Pediatric Disease“ erhalten hat.
Zavzpret
Am 9. März 2023 gab Pfizer bekannt, dass die FDA sein Medikament Zavzpret zugelassen hat. Es wird zur Behandlung akuter Migräne bei erwachsenen Patienten eingesetzt. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Zavegepant-Hydrochlorid. Zavegepant ist ein hochaffiner, hochselektiver niedermolekularer CGRP-Rezeptorantagonist der dritten Generation, der den CGRP-Rezeptor reversibel blockiert und dadurch die biologische Aktivität des CGRP-Neuropeptids hemmt und Migräneattacken lindern und verhindern kann.
Daybue
Am 10. März 2023 gab Acadia bekannt, dass die FDA Daybue für die Behandlung des Rett-Syndroms bei Menschen über zwei Jahren zugelassen hat. Daybue ist ein neues synthetisches Analogon des Amino-terminalen Tripeptids des insulinähnlichen Wachstumsfaktors I (IGF-1). Der Wirkstoff Trofinetid soll die Kernsymptome des Rett-Syndroms behandeln, indem er möglicherweise die Neuroinflammation reduziert und die synaptische Funktion unterstützt. Daybue war das erste und derzeit einzige zugelassene Medikament zur Behandlung des Rett-Syndroms.
Rezzayo
Am 22. März 2023 gab Cidara Therapeutics bekannt, dass die FDA Rezzayo, dessen Wirkstoff Rezafunginacetat ist, für die Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bei Erwachsenen zugelassen hat. Bei dem Medikament handelt es sich um ein neuartiges Echinocandin, das die Beta-1,3-Glucose-Synthase hemmt und dadurch die Integrität der Pilzzellwand zerstört. Dies ist die erste zugelassene Behandlung für invasive Candida-Infektionen seit mehr als einem Jahrzehnt.
Joenja
Am 24. März 2023 gab die Pharming Pharmaceutical Group bekannt, dass die FDA erstmals die Vermarktung von Joenja genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Leniolisibphosphat, das zur Behandlung des PI3Kδ-Hyperaktivierungssyndroms (APDS) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren eingesetzt wird. Joenja ist ein oraler Inhibitor, der selektiv auf die Phosphatidylinositol-3-Kinase-Delta (PI3Kδ) abzielt und die erste von der FDA zugelassene Therapie für APDS ist.
Qalsody
Am 25. April 2023 gab Biogen bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Qalsody genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Tofersen zur Behandlung von Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS, ALS) mit SOD1-Genmutationen. Dies ist mehr als 200 Jahre nach der Entdeckung von ALS das vierte Medikament zur Behandlung von ALS, das weltweit auf den Markt gebracht wurde, und es ist auch die einzige auf Biomarkern basierende Therapie, die von der FDA eine beschleunigte Zulassung für die Behandlung von ALS im Zusammenhang mit ALS erhalten hat genetische Mutationen.
Veozah
Am 12. Mai 2023 gab Astellas bekannt, dass die FDA die Listung von Veozah genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Fezolinetant, das zur Behandlung des durch die Wechseljahre verursachten mittelschweren bis schweren vasomotorischen Syndroms (VMS) eingesetzt wird. Fezolinetant ist ein NK3-Rezeptorantagonist. Indem es NK3-Rezeptoren antagonisiert und die Kombination von Neurokinin B (NKB) und Kisspeptin/Neurokinin B/Dynorphin (KNDy)-Neuronen blockiert, reguliert es die neuronale Aktivität im thermoregulatorischen Zentrum, wodurch letztendlich das Gleichgewicht wiederhergestellt und VMS gelindert wird.
Miebo
Am 18. Mai 2023 gaben Bausch+Lomb Corp. und Novaliq GmbH bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Miebo genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Perfluorhexyloctan, das zur Behandlung der Anzeichen und Symptome des Syndroms des trockenen Auges eingesetzt wird. Miebo, ein fluoriertes Alkan, ist eine wasserfreie, einkomponentige, konservierungsmittelfreie Augenlösung, die als erste und einzige von der FDA zugelassene Augenlösung direkt auf die Tränenverdunstung als Behandlungsmethode für trockene Augen abzielt.
Xacduro
Am 23. Mai 2023 gab Innoviva bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Xacduro, das die Wirkstoffe Sulbactam und Durlobactam enthält, zur Behandlung von im Krankenhaus erworbenen Bakterien, die durch anfällige Stämme von Acinetobacter baumannii-Acetat verursacht werden, bei Menschen ab 18 Jahren genehmigt hat . Lungenentzündung und beatmungsassoziierte bakterielle Lungenentzündung. In dieser Kombination ist Sulbactam ein Medikament, das strukturell mit Penicillin verwandt ist und für die Abtötung von Acinetobacter baumannii verantwortlich ist, während Durlobactam Sulbactam vor dem Abbau durch von Acinetobacter baumannii produzierte Enzyme schützt.
Posluma
Am 25. Mai 2023 gab Blue Earth Diagnostics bekannt, dass die FDA die Listung von Posluma, dessen Wirkstoff Flotufolastat F-18 Gallium ist, für den Einsatz beim Nachweis von Prostata-spezifischem Membranantigen durch radioaktive Positronenemissionstomographie (PET) genehmigt hat ( PSMA)-Positivität. Läsionen bei Männern mit Verdacht auf metastasierten Prostatakrebs, die für eine erste definitive Therapie in Frage kommen oder bei denen aufgrund erhöhter Serumspiegel des prostataspezifischen Antigens (PSA) der Verdacht auf ein Wiederauftreten besteht.
Paxlovid
Am 25. Mai 2023 gab Pfizer bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Paxlovid genehmigt hat. Die Wirkstoffe des Arzneimittels sind Nirmatrelvir und Ritonavir. Es wird zur Behandlung erwachsener Patienten mit leichter bis mittelschwerer COVID-19-Infektion eingesetzt. Paxlovid ist das vierte von der FDA zugelassene Medikament. Das erste Medikament zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und das einzige orale antivirale Medikament.
Inpefa
Am 26. Mai 2023 gab Lexicon Pharmaceuticals bekannt, dass die FDA die Listung von Inpefa genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Sotagliflozin. Inpefa ist ein Natrium-Glucose-Co-Transporter-2 (SGLT2)-Hemmer, der zur Verringerung des Risikos einer Herzinsuffizienz oder chronischen Herzinsuffizienz eingesetzt wird andere kardiovaskuläre Risikofaktoren.
Litfulo
Am 23. Juni 2023 gab Pfizer bekannt, dass die FDA Litfulo, dessen Wirkstoff Ritlecitinib-Tosylat ist, für die Anwendung bei Patienten mit schwerer Alopecia areata ab 12 Jahren zugelassen hat. Litfulo ist ein Kinaseinhibitor, der die Janus-Kinase 3 (JAK3) und Tyrosinkinasen hemmt, die in der Kinasefamilie des hepatozellulären Karzinoms (TEC) exprimiert werden.
Vanflyta
Am 20. Juli 2023 gab Daiichi Sankyo bekannt, dass die FDA die Listung von Vanflyta genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Quizartinib-Dihydrochlorid zur Behandlung erwachsener Patienten mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-ITD-Mutationen. Quizartinib ist der erste von der FDA speziell für die Behandlung von FLT3-ITD-positiver AML zugelassene FLT3-Inhibitor und deckt die drei Behandlungsphasen neu diagnostizierter AML ab – Induktions-, Konsolidierungs- und Erhaltungstherapie bei nicht transplantierten Patienten.
Xdemvy
Am 24. Juli 2023 gab Tarsus bekannt, dass die FDA Xdemvy, dessen Wirkstoff Lotilaner ist, für die Behandlung von Demodex-Blepharitis zugelassen hat. Lotilaner ist ein milbenselektiver Inhibitor von Gamma-Aminobuttersäure (GABA)-gesteuerten Chloridkanälen. Die Hemmung dieser GABA-Chloridkanäle führt zu einer Lähmung des Zielorganismus und dessen Tod. Das Medikament zielt direkt auf Demodex ab, die Quelle der Demodex-Blepharitis. Dies ist die erste und einzige von der FDA zugelassene radikalische Behandlung speziell für Demodex.
Izervay
Am 4. August 2023 gab Astellas Pharma bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Izervay, das von seiner Tochtergesellschaft Iveric Bio entwickelt wurde, genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Avacincaptad Pegol-Natrium, das zur Behandlung der durch Makuladegeneration (AMD) verursachten geografischen Atrophie (GA) eingesetzt wird. Izervay ist ein neuer C5-Komplementprotein-Inhibitor, der Avacincaptad Pegol enthält, der die Aktivität des Komplementsystems durch gezielten Angriff auf C5 schwächt und dadurch möglicherweise die Entwicklung einer Kartenatrophie verlangsamt.
Sohonos
Am 16. August 2023 gab Ipsen bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Sohonos genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Palovaroten, das zur Reduzierung der Produktion von neuem verknöchertem Gewebe bei Patienten mit progressiver Muskelverknöcherung (FOP) eingesetzt wird. Palovaroten ist ein oraler, selektiver Retinsäure-Rezeptor-Gamma-(RAR)-Agonist, der Wechselwirkungen zwischen Rezeptoren, Wachstumsfaktoren und Proteinen im Retin-Signalweg vermittelt, um die Entwicklung neuer abnormaler Knochen zu reduzieren. bilden. Sohonos ist das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von FOP.
Aphexda
Am 8. September 2023 gab BioLineRx bekannt, dass die FDA die Listung von Aphexda genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Motixafortidacetat. Aphexda ist ein Mobilisierungsmittel für hämatopoetische Stammzellen, das in Kombination mit Filgrastim (G-CSF) zur Mobilisierung des multiplen Myeloms geeignet ist. Die hämatopoetischen Stammzellen des Patienten werden zur Entnahme und anschließenden autologen Transplantation in das periphere Blut übertragen. Aphexda ist ein innovativer CXCR4-Inhibitor, der per subkutaner Injektion verabreicht wird. Aphexda ist das erste innovative Medikament seit zehn Jahren, das die FDA-Zulassung für die Mobilisierung von Stammzellen des multiplen Myeloms erhalten hat.
Ojjaara
Am 15. September 2023 gab GSK bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Ojjaara genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Momelotinib-Dihydrochlorid, das zur Behandlung von Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko, einschließlich primärer Myelofibrose oder sekundärer Myelofibrose (Polyzythämie vera und essentielle Thrombozythämie), bei Erwachsenen mit Anämie geeignet ist. Ojjaara ist ein neues Medikament mit einem differenzierten Wirkmechanismus, der auf JAK1, JAK2 und ALK2 abzielt. Ojjaara ist die erste und einzige Behandlung, die für Patienten mit Myelofibrose und Anämie geeignet ist.
Exxua
Am 22. September 2023 gab Fabre-Kramer Pharmaceuticals bekannt, dass die FDA die Listung von Exxua genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Gepironhydrochlorid, das zur Behandlung von Depressionen bei Erwachsenen (MDD) geeignet ist. Exxua ist der erste orale selektive 5-HT1A-Rezeptoragonist, der von der FDA für die Behandlung von MDD zugelassen wurde.
Rivfloza
Am 29. September 2023 gab NovoNordisk bekannt, dass die FDA die Listung seiner RNAi-Therapie Rivfloza-Injektion genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Nedosiran-Natrium. Es eignet sich zur Reduzierung des Risikos einer primären Hyperoxalurie Typ 1 im Alter ab 9 Jahren und bei relativ eingeschränkter Nierenfunktion. bessere Oxalatspiegel im Urin bei Patienten mit Rivfloza, der ersten zugelassenen RNAi-Therapie, die von Novo Nordisk entwickelt wurde. Rivfloza bindet an die mRNA, die Leber-Laktatdehydrogenase (LDH) exprimiert, und hemmt die Expression dieses Proteins, wodurch die Überproduktion von Oxalat deutlich reduziert wird.
Vielseitigkeit
Am 12. Oktober 2023 gab Pfizer bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Velsipity genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Etrasimod Arginin. Velsipity ist ein Sphingosin-1--Phosphatrezeptor-Modulator, der Lymphozyten teilweise und reversibel blockieren kann. Die Fähigkeit, aus lymphatischen Organen auszuströmen und dadurch die Anzahl der Lymphozyten im peripheren Blut zu verringern, ist für die Behandlung mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa bei Erwachsenen indiziert.
Zilbrysq
Am 17. Oktober 2023 gab UCB bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Zilbrysq genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Zilucoplan-Natrium, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) eingesetzt wird, die positiv auf Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AChR)-Antikörper sind. Als Komplement-C5-Inhibitor hemmt Zilbrysq durch seinen gezielten Wirkmechanismus komplementvermittelte Schäden an der neuromuskulären Verbindung. Zilbrysq ist der erste neue, einmal täglich einzunehmende subkutane makrozyklische Peptid-C5-Komplementinhibitor, der für die Behandlung dieser Patienten zugelassen ist.
Agamree
Am 26. Oktober 2023 gaben Santhera Pharmaceuticals und ReveraGen BioPharma gemeinsam bekannt, dass die FDA die Listung von Agamree genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Vamorolone. Agamree ist ein Kortikosteroid, das über den Glukokortikoidrezeptor eine entzündungshemmende und immunsuppressive Wirkung hat. Es eignet sich zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren.
Fruzaqla
Am 8. November 2023 gaben Chi-Med und Takeda gemeinsam bekannt, dass die FDA den Marktantrag von Fruzaqla genehmigt hat. Der Wirkstoff des Medikaments ist Fruquintinib, das zur Behandlung von Patienten eingesetzt wird, die zuvor eine Behandlung auf Fluorouracil-, Oxaliplatin- und Irinotecan-Basis erhalten haben. Chemotherapie, Therapie mit antivaskulärem endothelialen Wachstumsfaktor („VEGF“) und Therapie mit antiepidermalem Wachstumsfaktorrezeptor (EGFR) bei Erwachsenen mit metastasiertem Darmkrebs.
Defencath
Am 15. November 2023 gab CorMedix bekannt, dass die FDA die Zulassung von Defencath genehmigt hat. Die Wirkstoffe des Arzneimittels sind Heparin-Natrium und Taurolidin. Es eignet sich zur Reduzierung des Risikos eines Nierenversagens bei einer begrenzten Population erwachsener Patienten mit Nierenversagen, die eine Langzeithämodialyse über einen zentralen Venenkatheter (ZVK) erhalten. Heparin ist eine gerinnungshemmende Lösung, die häufig auf Kathetern verwendet wird, wenn diese nicht verwendet werden, um die Bildung potenziell gefährlicher Blutgerinnsel zu verhindern. Taurolidin ist ein antibakterielles Thiadiazin-Mittel, das von der CorMedix Company entwickelt wurde. Es kann als antibakterielles Breitbandmittel gegen eine Vielzahl von Bakterien eingesetzt werden.
Augtyro
Am 15. November 2023 gab BRISTOL bekannt, dass die FDA Augtyro, dessen Wirkstoff Repotrectinib ist, für die Behandlung erwachsener Patienten mit ROS1-positivem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) zugelassen hat. Repotrectinib ist der erste ROS1-, Pan-TRK- und ALK-Inhibitor der neuen Generation, der die Vorteile einer stärkeren Krebswirksamkeit, eines Breitspektrum-Krebsschutzes mit mehreren Zielen und des Potenzials zur Überwindung von Arzneimittelresistenzen bietet.
Truqap
Am 16. November 2023 gab Astrazeneca bekannt, dass die FDA die Listung von Truqap genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Capivasertib. Truqap wird in Kombination mit Faslodex zur Behandlung von Hormonrezeptor (HR)-positiven und humanen epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 (HER2)-negativen Patienten eingesetzt. Erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs. Truqap ist ein erstklassiger AKT-Inhibitor und oraler selektiver Adenosintriphosphat (ATP)-Kompetitionsinhibitor, der alle drei Isoformen der Serin/Threonin-Kinase AKT (AKT1/2/3) hemmt.
Ogsiveo
Am 27. November 2023 gab SpringWorks Therapeutics bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Ogsiveo genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Nirogacestathydrobromid. Ogsiveo ist ein oraler Gamma-Sekretase-Inhibitor zur Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Therapie benötigen. Dieses Produkt ist die erste zur Vermarktung zugelassene Desmoidtumorbehandlung. Die FDA hat Nirogacestat zuvor die Status „Breakthrough Therapy“, „Fast Track“ und „Orphan Drug“ für die Behandlung von Desmoidtumoren erteilt.
Fabhalta
Am 5. Dezember 2023 gab Novartis bekannt, dass die FDA die Listung von Fabhalta genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels ist Iptacopanhydrochlorid, das zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) geeignet ist. Fabhalta ist ein Komplementfaktor-B-Inhibitor, der proximal im alternativen Komplementweg des Immunsystems wirkt, um die Zerstörung roter Blutkörperchen (RBC) sowohl innerhalb als auch außerhalb der Blutgefäße umfassend zu kontrollieren.
Filsuvez
Am 18. Dezember 2023 gab AMRYT bekannt, dass die FDA die Vermarktung von Filsuvez genehmigt hat. Der Wirkstoff des Arzneimittels sind Birkentriterpene, das zur Behandlung der junktionalen oder atrophischen Epidermolyse bei Patienten ab 6 Monaten geeignet ist.
Wainua
Am 21. Dezember 2023 wurde Wainua, gemeinsam von AstraZeneca und Ionis Pharmaceuticals entwickelt, von der FDA in den USA für die Behandlung von Polyneuropathie mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen. Wainua ist ein Antisense-Oligonukleotid-GalNAc-Konjugat, das den Abbau mutierter und Wildtyp-TTR-mRNA durch Bindung an TTR-mRNA bewirkt und dadurch die Serum-TTR-Protein- und TTR-Proteinablagerung im Gewebe verringert. Ziel ist es, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern, indem die Produktion fehlgefalteter mutierter TTR-Proteine gehemmt wird.
Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Zahl der von der FDA im Jahr 2023 zugelassenen neuen Medikamente ein Fünfjahreshoch erreichte und der Anteil der Medikamente mit innovativen Mechanismen einen neuen Höchststand erreichte. Medikamente mit kleinen Molekülen sind immer noch die treibende Kraft bei innovativen Arzneimitteln, während die Zahl der vom CBER genehmigten Gentherapien einen Rekord erreicht hat und weiterhin Innovationen entstehen.